Buněčná terapie Parkinsonovy choroby

V současné době dosud neexistují žádné schválené buněčné terapie pro poruchy mozku v žádné zemi. V probíhajících klinických studiích však existuje několik terapií, například pro roztroušenou sklerózu, motoriku neuron nemoc, mrtvice a další stavy. Zajímavé proto bude spekulovat, která porucha bude mít první buňku s licencí terapie—Získat vůbec nějaký úspěch.

Předpovídání takových výsledků je nerozumné, ale pokud by měl být první úspěch, byla by určitá symetrie u Parkinsonovy choroby, protože v důležitém smyslu začala buněčná terapie v mozku Parkinsonovou chorobou Choroba.

Buněčnou terapií se rozumí léčba nemoci nebo postižení injekcí přípravku buněk pacientovi. Neurovědci nyní vědí, že buňky mohou mít více poškozených mozků v poškozeném mozku, ale v počátečních dnech bylo téměř úplně zaměřeno na nahrazení buněk. Většina neurodegenerativních onemocnění je výsledkem ztráty buněk. Někdy je to rychlé, jako při ischemické mrtvici, kdy zablokovaná krevní cévka náhle okradne celou oblast mozkové tkáně o její zásobování krví. Někdy je to pomalé, jako u Alzheimerovy choroby, kde z důvodů stále nejasných se jednotlivé buňky v průběhu let postupně ztratí. V každém případě bylo navrženo, že pokud by ztracené buňky mohly být nahrazeny, pak by snad mohla být funkce obnovena.

William Richards Gowers / Public Domain

Zdroj: William Richards Gowers / Public Domain

Důvodem, proč Parkinsonova společnost vypadala dobře, bylo to, že pro pacienty nejzávažnější patologie - ztráta kontroly pohybu - zdá se, že je spojen se ztrátou specifické populace nervových buněk, dopamin buňky středního mozku. Pokud by tedy mohla být tato specifická populace buněk nahrazena, mohli by snad pacienti znovu získat ztracenou funkci. A to se skutečně děje u experimentálních zvířat. Když jsou tyto dopaminové buňky experimentálně usmrceny u potkanů, zvířata získají a pohybová porucha. To může být částečně napraveno injekcí náhradních buněk.

Odkud vědci získávají náhradní buňky? Jsou to dětské verze těchto dopaminových buněk, odebraných z krysího embrya. Tyto mladé nervové buňky jsou injikovány do postižené krysy a jsou zcela jistě nahrazeny buňkami, které krysa ztratila, a parkinsonské chování zvířete se zotaví.

Mohlo by to fungovat u lidských pacientů? Během osmdesátých lét to bylo zkuseno rozsáhle, a zatímco to (druh) pracoval, došlo k problémům. Ekvivalentní buňky mohly pocházet pouze z potratených lidských plodů a není třeba říkat, že by s tím někteří lidé nikdy nebyli spokojeni. Ale nad etické obavy leží vážné klinické a logistické problémy. Získání konzistentní buněčné přípravy z přerušených lidských fetálních zbytků bylo téměř nemožné. Není divu, že když je to správné kontrolované klinické pokusy byly konečně představeny, výsledky byly nekonzistentní: někteří pacienti vypadali, že prosperují, ale u jiných se stav zdálo horší.

Takže, kde má proud optimismus pocházet z? Jednoduše máme nyní mnohem lepší buňky, jmenovitě pluripotentní buňky. „Pluripotence“ představuje klíčový koncept v biologii kmenových buněk. To znamená potenciál, aby se vše. Pluripotentní buňka může generovat každý typ buňky v těle. Úplný popis toho, co tyto buňky jsou a odkud pocházejí, bude muset počkat na další blog post, ale stačí říci, že na přelomu tisíciletí vědci objevili, jak je generovat z lidská embryaa do deseti let od tohoto objevu se snažili vytvořit je od nuly, počínaje v podstatě jakákoli buňka v těle.

Byl to měnič her pro Parkinsonovu chorobu a mnoho dalšího. Vzhledem k tomu, že pluripotentní buňky mohly vytvořit cokoli, zahrnovalo to i dopaminové nervové buňky. Vyzbrojeni již získanými zkušenostmi, metodou vytváření člověka dětské dopaminové buňky se objevila poměrně rychle a tyto uměle vytvořené lidské nervové buňky se nyní blíží klinickým zkouškám v roce 2005 Japonsko, NÁS., a Evropa.

Klinické studie mohou uspět nebo selhat, ale buněčný produkt nyní ve srovnání s osmdesátými léty je obrovský vylepšeno. Uvažujme jen jeden příklad. Buňky osmdesátých let byly jednoduše vyříznuty z potrateného plodu, disociovány, shromážděny a injikovány do mozku pacienta. V této buněčné polévce byly dopaminové buňky, ale také buňky ze sousedních kousků mozku, krevních buněk, meningů a všeho, co se stalo, že se nashromáždilo v chaotické disekci. Jednou komplikací by bylo, že by pravděpodobně byly zahrnuty některé imunitní buňky, což zhoršuje imunitní problém odmítnutí, které vždy následuje, když jsou buňky od jednoho jedince (plod) injikovány jinému (plod) trpěliví). Podobně, pokud by do směsi byly zahrnuty některé špatné typy nervových buněk, mohly by zhoršit pohybovou poruchu.

Mezitím biologové pracovali přesně genetická cesta která generuje tento specifický typ dopaminové buňky z mozku plodu. To znamená, že nyní chápeme co geny zapnout a v jaké sekvenci, aby se vytvořily dopaminové nervové buňky midbrainu počínaje pluripotentní buňkou. Konečně můžeme začít uvažovat o generování těchto buněk jako o definovaném výrobním procesu, který by mohl být přesně a přesně opakován. Řádné kontrolované studie se nyní stávají skutečnou možností. Můžeme se zeptat, kolik buněk je optimálních, kam přesně by měly jít a kolik injekcí na léčbu?

Terapie kmenovými buňkami klesla na obličeji více než jednou, a může tak učinit znovu. Existuje však reálná naděje, že pokrok s Parkinsonovou nemocí je nyní možná.